Post by alamin999 on Aug 2, 2023 5:51:50 GMT -6
录）。 统计分析 疗效和安全性分析的向治疗人群（所有随机分配的接受≥1剂量 patisiran 或安慰剂的患者）。还在预定的心脏亚群中进行了选定的分析（在没有主动脉瓣疾病或高血压病史的情况下，基线左心室壁厚度≥13毫米），以便能够对 patisiran 对心脏表现进行具体评估。 假设安慰剂组在 18 个月时 mNIS+7 平均 (±SD) 增加 24±16 点，我们计算出 154 名患者的样本将为 t 检验提供 90% 的功效，
以检测两个试验组之间在 0.05 的两侧 alpha 水平亚洲手机号码列表下的 8.95 点 (37.3%) 平均差异。计划样本估计为 200 名患者，以考虑停药情况。 使用重复测量的混合模型评估疗效终点（见补充附录）。按预先指定的层次顺序分析次要终点，以控制总体 I 型错误（顺序如上所述）。 结果 试验人群 图1。 随机化和随访。 表格1。 患者的基线人口统计和临床特征。 从2013年12月到2016年1月，共有225名患者以2:1的比例随机分配接受patisiran（148名患
者）或安慰剂（77名）（图1 ）。两组在基线人口统计学和临床特征方面总体平衡（表1）。patisiran 组中有 38% 的患者存在 V30M 突变，安慰剂组有 52% 的患者存在 V30M 突变，其余患者有 38 种其他致病性变异中的 1 种（补充附录表 S1 ））。总体而言，126 名患者 (56%) 被纳入预定义的心脏亚群，其中 patisiran 组的比例较高（61%，而安慰剂组为 47%）。总体而言，patisir